近幾年，“魔剪”CRISPR已成為生命科學(xué)領(lǐng)域炙手可熱的基因編輯工具。上周，GEN網(wǎng)站發(fā)表了題為“User-FriendlyTechnologytheKeytoGene-Editing’sBloom”的報(bào)道，分析了近幾年的基因編輯市場(chǎng)。文章稱，2016年，基因編輯市場(chǎng)將達(dá)6.08億美元。
　基因編輯技術(shù)(包括ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas9)在許多領(lǐng)域具有商業(yè)應(yīng)用價(jià)值，如開(kāi)發(fā)人類(lèi)疾病治療方案、開(kāi)發(fā)新品種的植物和動(dòng)物、改善用于研究的動(dòng)物模型等。目前，一些基于基因編輯的項(xiàng)目正在不同的研發(fā)階段，包括HIV/AIDS療法、抗除草劑油菜、急性淋巴細(xì)胞白血病療法、轉(zhuǎn)基因大豆、基因編輯Bama豬和嚙齒動(dòng)物模型等。
　基因編輯技術(shù)市場(chǎng)的關(guān)鍵“玩家”包括MillIPOreSigma、賽默飛、Dharmacon、GeneCopoeia、GenScript、HorizonDiscoveryGroup、OriGene、Transposagen和ToolGen等。
　據(jù)KaloramaInformation估計(jì)，2016年，基因編輯工具、試劑、服務(wù)、模型和其它相關(guān)供應(yīng)市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)6.08億美元。2014年，這一市場(chǎng)規(guī)模為2.34億美元。隨著新應(yīng)用的發(fā)展以及相關(guān)項(xiàng)目的增加，這一市場(chǎng)在未來(lái)5年預(yù)計(jì)將持續(xù)快速增長(zhǎng)。其中，基因編輯在開(kāi)發(fā)疾病治療方案和農(nóng)業(yè)中應(yīng)用的增加是該市場(chǎng)增長(zhǎng)的驅(qū)動(dòng)力之一。
　基于基因編輯技術(shù)的疾病治療方案的開(kāi)發(fā)吸引了眾多公司的目光，相關(guān)項(xiàng)目也獲得了大量的投資。包括拜耳、Biogen、JunoTherapeutics、諾華、輝瑞、Regeneron制藥在內(nèi)的公司都有參與。一些公司是通過(guò)投資的方式，另一些是與小型公司進(jìn)行合作。以下是部分案例：
　拜耳&CRISPRTherapeutics
　5月17日，據(jù)拜耳消息，公司與ERSGenomics簽訂了專(zhuān)利許可協(xié)議。ERSGenomics擁有從CRISPR先驅(qū)EmmanuelleCharpentier獲得的CRISPR-Cas9基礎(chǔ)的專(zhuān)利權(quán)。值得注意的是，這其實(shí)是拜耳與Charpentier達(dá)成的第二項(xiàng)交易。去年12月，拜耳與CRISPRTherapeutics(Charpentier與人聯(lián)合創(chuàng)辦的公司)宣布成立一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)和商業(yè)化血液疾病、失明和先天性心臟病新療法的合資企業(yè)。
　上個(gè)月，繼Editas和Intellia之后，CRISPRTherapeutics宣布進(jìn)行IPO，登陸納斯達(dá)克市場(chǎng)。公司以每股14美元的價(jià)格發(fā)行400萬(wàn)股票，募集總金額達(dá)5600萬(wàn)美元。據(jù)悉，此次IPO中，拜耳購(gòu)買(mǎi)了250萬(wàn)股票。除拜耳外，CRISPRTherapeutics還獲得了新基、GSK以及Vertex等巨頭的支持。
　諾華、Regeneron&IntelliaTherapeutics
　IntelliaTherapeutics成立于2014年，知識(shí)產(chǎn)權(quán)來(lái)自CRISPR先驅(qū)JenniferDouDNA，曾獲得AtlasVenture和諾華的首輪融資。今年5月，IntelliaIPO募得資金1.08億美元。近兩年，Intellia相繼與諾華、Regeneron達(dá)成了合作。
　JunoTherapeutics&EditasMedicine
　張鋒與人聯(lián)合創(chuàng)辦的EditasMedicine是首個(gè)登陸納斯達(dá)克市場(chǎng)的基因編輯股，IPO募資9440萬(wàn)美元。Editas背后的支持者包括Juno、比爾蓋茨等。
　值得注意的是，盡管與其它基因編輯工具相比有著一定的優(yōu)勢(shì)，但基于CRISPR-Cas9技術(shù)開(kāi)發(fā)疾病治療方案還落后于ZFNs和TALENs。目前，還不清楚CRISPR技術(shù)能否適合用于人類(lèi)疾病的治療。解決脫靶效應(yīng)是提高CRISPR技術(shù)安全性的一項(xiàng)重要挑戰(zhàn)。在未來(lái)的幾年，保持CRISPR技術(shù)的“優(yōu)點(diǎn)”，克服它的“缺點(diǎn)”將成為研究的趨勢(shì)。